2017年癌症治疗的5个里程碑

　　截止2017年12月21日，美国食品药品监督管理局（Food and Drug Administration，FDA）已批准45种新药，是2016年的两倍有余。其中十余种与肿瘤相关，为多种癌症治疗提供了新选择，包括套细胞淋巴瘤（mantle cell lymphoma）、默克尔细胞癌（Merkel cell carcinoma）和滤泡性淋巴瘤（follicular lymphoma）。

　　2017年可谓是癌症研究的成功年，主要有以下5个突破：

　　1. 5月23日，FDA批准了首个以疾病基因特征而非肿瘤位置为基础的癌症治疗方案。

　　默克的免疫肿瘤药物Keytruda获得批准，用于治疗微卫星不稳定性高（MSI-H）或错配修复缺陷（dMMR）型肿瘤疾病。约5%结直肠肿瘤有以上两种特征之一，但其它实体肿瘤也发现过这些特征，如乳腺癌、胃肠道癌和前列腺癌。

　　MSI-H和dMMR肿瘤无法准确修复细胞内的DNA。“免疫检查点(checkpoints)”通常会阻止免疫系统识别和攻击这些有缺陷的细胞，而Keytruda可阻断“免疫检查点(checkpoints)”来达到治疗效果。默克通过149名有15种不同MSI-H或dMMR癌症类型的患者进行Keytruda测试，得出惊喜的结论：超39%测试患者至少获得部分缓解，78%测试患者反应良好的时长达到6个月甚至更久。

　　2. 8月30日，FDA批准了首个CAR-T疗法药物——诺华生产的Kymriah，用于治疗年轻的白血病患者。

　　前些年，CAR-T药物治疗实验的结果太理想，以至于让人不敢相信：之前无法治愈的血癌，使用CAR-T药物后治愈率可达到70%甚至更高。虽然癌症研究蒸蒸日常，但这些结果一直停留在实验阶段，只有诺华率先获得了FDA批准。

　　Kymriah的治疗原理为，收集患者免疫增强的T细胞，进行遗传修饰使其具备识别并杀死癌细胞的能力，然后进行细胞回输。由于治疗过程复杂，无法一次性治疗，其价格高达47.5万美元。但诺华公司不仅是CAR-T疗法的发明者，还是其定价先锋：诺华已与美国医疗保险和医疗补助服务中心（Centers for Medicare and Medicaid Services， CMS）达成协议，只有在患者一个月内出现反应时，才需要支付治疗费用。

　　3. 10月18日，被吉利德（Gilead）以119亿美元收购几周后，Kite Pharma获得CAR-T药物Yescarta上市批准。吉利德于8月份宣布收购Kite，这是作为近年来最大的肿瘤领域交易之一。吉利德一直处在急于通过收购来推动发展的压力之下，而诺华公司一直试图突破，以证明个性化细胞疗法可被监管机构接受。

　　Yescarta获得批准后，可用于治疗大型B细胞淋巴癌成人患者。其获批过程并不顺利，包括还款困难导致产品等待时间过长。但分析师对该定价37.3万美元的产品持乐观态度，预计明年可为公司带来2.5亿美元的收益。

　　4. 12月10日，Tiny Bluebird Bio公司很可能获得第三种血液癌症CAR-T药物批准。基因治疗初创公司蓝鸟生物（Bluebird Bio）宣布其CAR-T治疗方案对多发性骨髓瘤小实验结果的第二天，股票价格飙升18%至201.80美元。该治疗方案由蓝鸟生物同Celgene公司合作开发，同之前获批的两种CAR-T药物不同，其靶点为骨髓瘤细胞上的蛋白质BCMA。参与临床试验的18名患者之前经历过多种治疗方案，均无正面结果，其中17名患者对蓝鸟生物的CAR-T药物反应良好。蓝鸟生物公司在美国血液学会（American Society of Hematology ， ASH)年会上报告称，其中10名患者的癌细胞似乎完全消失了。

　　5. 12月20日，FDA批准年度第12个癌症组合治疗方案。肿瘤免疫治疗兴起的同时，很多人预测多种药物组合，可帮助战胜之前无法治愈的癌症。2017年多家公司成功说服FDA，之前获批上市的产品组合治疗比单个治疗方案效果更好，包括免疫肿瘤治疗和靶向药物。因此2017年有12种新型癌症组合获得上市批准，这一数据远超2016年的5组。

　　最新获批上市的产品组合为美国基因泰克公司（Roche unit Genentech）所有的Perjeta，包括以HER-2阳性乳腺癌为靶向的单克隆抗体、相似靶向的Herceptin和化疗，用于治疗有高复发风险的患者。2017年早些时候，FDA快速批准了Keytruda同Eli Lilly公司的Alimta & carboplatin组合，用于晚期非鳞状非小细胞肺癌患者的一线治疗。

　　毫无疑问，2018年会获取更多的免疫肿瘤研究进展，从更多的角度来设计预防癌症的组合治疗方案。

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