全球牵头单位是中肿，高质量临床试验助推中国原研PD-1单抗“出海”！

当地时间10月27日，由中山大学肿瘤防治中心作为全球临床试验牵头单位，中国医药企业自主研发的抗PD-1单抗药物特瑞普利单抗的生物制品许可申请（BLA）获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准，用于复发或转移性鼻咽癌含铂治疗后的二线及以上治疗，联合用于一线治疗。这是FDA有史以来批准的第一个鼻咽癌适应症，也是FDA批准的第一个中国本土自主研发、生产的创新生物药。

此前，中山大学肿瘤防治中心临床研究团队科学严谨的试验设计、全链条的试验过程管理、高质量的试验数据等得到国际同行认可，顺利通过美国FDA现场核查。

徐瑞华团队临床设计巧妙，敏锐发现PD-1单抗对晚期鼻咽癌治疗的潜力

鼻咽癌是一种原发于鼻咽部黏膜上皮的恶性肿瘤，是常见的头颈部肿瘤之一。据统计，2020年全球鼻咽癌新发病例数超过13万。由于原发肿瘤位置的原因，很少采用手术治疗，局部疾病患者主要采用化疗及放射治疗。在美国，尚无免疫疗法获批用于治疗鼻咽癌。

中肿研究团队在临床试验设计特别是胃肠道肿瘤、肺癌、鼻咽癌方面处于国内领先地位。特瑞普利单抗的早期临床研究率先采用更加新颖、灵活的适应性设计（如I/II期无缝衔接），在这个瘤种中进行临床试验及转化医学研究，加速研发的进程。主要负责人（Leading PI）从II期临床试验（POLARIS-02）结果敏锐地洞察到特瑞普利单抗有冲击一线的潜能，随即启动针对鼻咽癌患者的全球首个免疫加化疗对比化疗一线的III期临床试验（JUPITER-02），环环相扣的研究设计推动特瑞普利单抗在晚期鼻咽癌治疗的全线覆盖。这两项临床研究的结果分别发表在国际著名期刊《Journal of Clinical Oncology》和《Nature Medicine》。

通过FDA核查，主打一个“高质量”

中肿徐瑞华教授牵头的三个临床试验项目于8月28日-9月4日接受了美国FDA核查，分别为：国内多中心的特瑞普利II期单药（POLARIS-02）、国际多中心的特瑞普利联合化疗III期（JUPITER-02）临床试验以及Zolbetuximab(IMAB362)双盲对照临床试验。

徐瑞华教授牵头的三个临床试验项目正在接受美国FDA核查

FDA核查员关注临床试验机构流程，试验信息化，患者的知情，GCP药房药物保管、发放、回收药物、紧急事件处理，药物配制、给药、AE记录、合并用药记录、EDC录入，受试者的随访、SAE上报，研究者培训，试验各方的沟通等各个环节。

按照人用药品技术要求国际协调理事会（ICH）的要求，FDA核查员特别关注主要研究者和/或参与研究者在临床试验中的作用、如何管理研究团队、如何招募受试者、如何保证受试者的安全性，临床试验出现问题时主要研究者如何知悉、如何整改，主要研究者如何去与伦理委员会沟通，以及主要研究者对临床试验流程、试验方案的熟悉程度等等。

徐瑞华教授作为这三个项目的主要研究者（leading PI），在核查开始的汇报中，从医院的能力水平，试验团队的凝练和培训，机构办支持、协调、监督，各平台科室（药学部、信息中心、伦理委员会、检验科、影像科、病案室等）配合支持等方面，做了充分的介绍，让FDA的核查员能够充分的了解我们国家、特别是中肿如何打造高效、高质的临床试验平台。

知情同意过程是否保护隐私？听不懂普通话的患者如何知情？育龄期女性的妊娠试验是否按照方案执行……在核查过程中，FDA核查专家细致审阅研究者文件夹、伦理批件、受试者文件，并抽取一定的受试者，按照方案一一核对病历和记录，研究者都详细地展示和回答，得到核查员的认同和赞赏。

经过8天全面的核查，FDA核查专家认为，中肿临床试验机构流程清晰，管理精细，质控严格；试验数据客观真实可靠，实施符合方案要求，研究团队各成员尽职尽责，严谨的工作方式保证临床试验质量，三个项目均顺利通过（no major finding ， no minor issue）。

是全国最早的，也是中国顶尖的

早在1983年，中山大学肿瘤防治中心就获批成为全国第一批“抗肿瘤药物临床研究基地”，经过40余年的发展，目前参与了约50%抗肿瘤药物在中国的上市临床试验。近三年来，中肿开展的牵头单位项目数在全国排前5，每年入组抗癌药物临床试验病例数排名前3，2023年入组例数超过2500例。

中肿在临床试验信息系统的配置，专职人员的配备等投入大量的经费，对临床试验的全链条、各阶段实施精细化管理，20名研究护士、数百名临床试验研究协调员（CRC），共同服务于临床研究团队，保证临床试验高速、高质的实施。

“助力中国本土企业的药物走出国门”

特瑞普利成为国内生物药品“出海”里程碑，离不开众多中国肿瘤学专家在肿瘤内科学深耕数十年打下的坚实基础，也离不开所有参与特瑞普利研究的患者、研究团队的倾情奉献。

试验的主要研究者徐瑞华教授表示，本次顺利通过美国FDA现场核查是对中肿临床试验工作质量的认可，与此同时，FDA高效、细致的核查对中肿临床试验的管理和质量将起到极大推动作用，中肿将以本次核查为契机，加大临床试验信息化进程，加强研究者的培训与试验质量体系的建设等，为申办方提供专业、规范的服务，助力更多中国本土企业的创新药物走出国门，同时向落实国家“健康中国2030规划”和创新驱动发展战略的目标又迈进了一步！（通讯员：赵现廷、陈鋆、文朝阳）

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