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120万元值不值?深圳患者CAR-T治疗成功,3个月全身肿瘤消失

2023-02-22 17:32:4039健康网
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核心提示:仅仅三个月,全身的肿瘤就看不到了! 近日,据深圳新闻网报道,又一例CAR-T治疗的癌症获得了全面缓解。 2020年3月,王先生(化名)出现了异常的右下侧腹部疼痛症状,疼痛一直持续了2个多月,他才引起重

仅仅三个月,全身的肿瘤就看不到了!

近日,据深圳新闻网报道,又一例CAR-T治疗的癌症获得了全面缓解。

20203月,王先生(化名)出现了异常的右下侧腹部疼痛症状,疼痛一直持续了2个多月,他才引起重视去了当地医院进行检查。经检查发现结肠异常以及存在淋巴结增大,后续的肠镜、活检确诊为弥漫大B细胞淋巴瘤,也就是俗称的淋巴癌。王先生的病情已经发展到了晚期,出现了转移。

后续他在医院进行了多个疗程的化疗,然而效果并不理想。本想进行造血干细胞移植方案的他,因为身体不适合移植而被迫放弃。随着时间的发展,王先生的病情越来越严重,身体状态也越来越差。

感到绝望的一家人在多方打听下得知了CAR-T疗法,并让王先生加入了临床研究。

2021723日,王先生在深圳当地的医院进行了CAR-T疗法,整个过程十分顺利,没有出现危及生命的并发症。1010日,复查PET-CT结果显示病情已经完全缓解,身体的各项指标也趋于正常

后续的随访结果也很不错,截至目前王先生身体情况依旧良好,完全缓解期已经超过了14个月

这到底是什么疗法?竟然能让绝境中的人病情完全缓解?小艾这就来带你一探究竟。

 

一、用自己的细胞杀死肿瘤

CAR-T细胞疗法是将患者体内的T细胞提取出来,而后通过基因工程改造,让T细胞的杀伤力以及肿瘤识别能力增强。同时在体外进行大范围的增殖,之后将大量改造后的T细胞回输至患者体内,起到定向杀死癌细胞的作用。

CAR-T目前对哪些癌症效果比较好呢?大部分都是血液肿瘤——

1、非霍奇金淋巴瘤

2021年,宾夕法尼亚州医学研究所发起的一项非霍奇金淋巴瘤患者临床试验结果显示,24位弥漫型大B细胞淋巴瘤患者在接受CAR-T疗法后,46%的患者在5年后仍处于完全缓解、31%的患者在5年内达到无进展生存14例复发性、难治性滤泡性淋巴瘤患者,71%5年后仍处于完全缓解状态、43%的患者在5年后达到了无进展生存。

2、白血病

2018年,《新英格兰医学杂志》上发表了一项临床研究结果,7525岁以下难治复发的急性淋巴细胞白血病患者在治疗3个月后总缓解率为81%,6个月无事件生存率为73%总生存率为90%12个月的数据分别为50%76%CAR-T细胞可在患者体内维持20个月的时间,且这些患者仅仅进行了单次注射。

3、多发性骨髓瘤

2020年,第62届美国血液学会年会上公布了CAR-T疗法对于治疗复发、难治性多发性骨髓瘤的最新数据显示,中位随访时间为12.4个月时,97%的患者获得缓解、67%的患者获得了完全缓解

CAR-T疗法为什么能精准杀死血液系统的癌细胞的呢?

血液肿瘤细胞往往存在CD19靶点,针对CD19CAR-T细胞在杀伤B系肿瘤细胞的时候不会发生误伤,可以起到精准打击的作用。而实体肿瘤目前还没有找到可行有效的靶点,所以CAR-T治疗实体肿瘤效果欠佳。

通过数据不难看出,CAR-T疗法对于血液肿瘤的效果非常好,但这时候就有个很现实的问题了,价格方面是否是普通人能承受的呢? 

二、疗效惊人,但是价格却吓人

国外已经上市的CAR-T药物价格都处在40万美元左右,国内也有两款药物上市,但是售价都在120万元以上,而且两度进医保失败。

2021年,定价120万元阿基仑赛注射液医保初审名单,但是药商最终连医保谈判现场都没有去;

2022年,定价129万元的瑞基奥仑赛注射液主动申报医保谈判,并通过形式审查,但是最终也并没有成功进医保。

为什么CAR-T这么贵?

1、新技术短期内成本难下降

新问世的医疗技术,在刚开始时大多会面临不能批量生产、价格高昂以及无法普及的问题,CAR-T疗法这类前期研发成本较高的技术更是如此。

2、私人定制药物,成产步骤多,难批量

CAR-T疗法并不仅是一种药,而是一种需要私人订制的细胞疗法, 整个过程需要70多个步骤,每个步骤都是为患者量身定制,需要严格的检测。

为啥CAR-T总是进不了医保?

早前医保局做出的回应称,CAR-T药物的价格远超基金承受能力以及老百姓的负担水平,因其不具备经济性而未能通过评审,最终无法取得谈判资格。

如若可以救回终末期患者的生命,相信很多家庭是愿意“砸锅卖铁”凑钱的,但这么做真的值得吗?

 

三、120万元一针,值不值得倾家荡产去治?

考虑这个问题时,我们需要先对两个问题有明确的了解,之后再做决定。

1、存在风险

中南大学湘雅医院血液科副主任医师姜志平表示,CAR-T疗法并非神药,也不是简单地打一针就可以治好。其具有严格的适应症,且需要经过细胞采集、体外基因工程改善等一系列繁杂的手续。并且,该疗法也存在有不良反应,可能表现为头晕头痛、意识模糊、血小板减少、呕吐、腹泻等,也可能会有疲乏、发热、寒颤等全身性的不良反应出现。

胞因子释放综合征最值得注意的副作用CAR-T细胞过度活跃,引发细胞因子风暴,严重可直接导致死亡。

2、市场混乱,骗子多

现阶段市面上有很多不良商家过度鼓吹CAR-T疗法,将其包装成抗癌神药,这样一来很容易误导大众,让骗子有机可乘。特别是一些到了终末期的患者及家属,很可能会病急乱投医,最终不仅得不到正规的治疗,还花了冤枉钱。

CAR-T疗法对于一些癌症患者而言的确是“救命稻草”,但它并不是所有人都能用,对此要持有正确心态,切不可盲目跟从。

参考资料:

[1]120万一针,国产抗癌“神药”CAR-T到底是什么?》.上海科技馆.2021-09-23 

[2]《传奇生物公布多发性骨髓瘤CAR-T疗法新数据:缓解率达97%.新京报.2020-12-07

[3]《漫画 | CAR-T 为什么在血液肿瘤疗效更好?CAR-T漫画第二弹》.上海细胞治疗工程技术研究中心 2018-05-04 

[4]120万元一支的“抗癌神药”打一针就能轻松痊愈?专家:没那么简单》.全国党媒信息公共平台 2022-02-20

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