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一年250万?广谱抗癌药在华上市,不限癌种,总缓解率75%

2022-04-28 14:09:3539健康网
核心提示:近日,抗癌新药拉罗替尼正式获得中国药监局批准上市。作为首款口服、针对NTRK基因融合的泛癌靶向药,在上市前就已备受关注。临床试验数据也显示,拉罗替尼可针对17种癌症,而且有效率高达75%。这款抗癌新药真的有这么神奇吗?今天就让我们一起来认识一下它吧!

在全世界,精准治疗是抗癌的一大趋势,特殊靶点药物的研发和问世,可以填补中国市场的空白。

2022年4月13日,国家药品监督管理局官网显示,拜耳公司提交的「硫酸拉罗替尼胶囊上市申请」已获得批准。这意味着,中国迎来首个针对NTRK基因融合的泛实体瘤靶向药物(TRK抑制剂)拉罗替尼,是许多中国肿瘤患者的福音。

早在2018年,拉罗替尼就被美国FDA加速批准上市,成为首个获得FDA批准的“广谱”靶向药

2021年05月26日,硫酸拉罗替尼胶囊获得国家药品监督管理局的优先审评资格,没想到还不到一年就通过审批了,这对中国医药行业和癌症患者都有重大的意义。

一、拉罗替尼有何“神奇”之处

拉罗替尼是一种专门治疗具有NTRK基因融合肿瘤的靶向药物,也是第一个获得美国FDA批准的不分癌种、只看NTRK融合突变的“广谱”抗癌靶向药。

NTRK基因可与其他基因融合,产生异常蛋白(TRK融合蛋白),进而促进肿瘤的生长和扩散。利用这一特点,拉罗替尼可以精准打击,产生抗癌作用。

NTRK基因融合可见于多种实体瘤包括甲状腺癌、唾液腺癌、乳腺癌、结直肠癌、肺癌、胰腺癌等。尤其是婴儿纤维肉瘤、类似乳腺分泌性癌、乳腺分泌性癌等罕见癌症,NTRK基因融合的发生率高达90%以上。

因此,拉罗替尼作为首个口服TRK抑制剂,具有广谱抗肿瘤活性。

二、为国内的肿瘤精准治疗填补空白

临床试验是药物获批的必经之路,而拉罗替尼的3项大型临床试验都给出喜人的成绩。

截至2020年7月,已有218名NTRK基因融合阳性癌症患者接受拉罗替尼治疗,其中206名可评估疗效,包括21种不同的肿瘤类型

数据显示,拉罗替尼的总体缓解率为75%,其中有45例患者完全缓解,109例患者部分缓解,33例患者疾病稳定,13例患者病情进展为最佳反应。在所有可评估的患者中,达到最佳反应的中位时间为1.8个月,中位反应持续时间为32.9个月

在试验中,出现的治疗相关不良事件主要为1-2级,说明拉罗替尼的疗效和安全性都比较出色。

同济大学附属上海市肺科医院周彩存教授表示,拉罗替尼正式在中国获批具有重要意义,不仅进一步改善NTRK基因融合阳性肿瘤患者的疗效和预后,还填补了NTRK基因融合肿瘤患者精准治疗的空白。

三、拉罗替尼可用于哪些癌症?

最新的试验数据显示,适合接受拉罗替尼治疗的癌症种类已从17种增加到21种,几乎覆盖所有的实体肿瘤类型。

具体包括软组织肉瘤、婴儿纤维肉瘤、原发性中枢神经系统瘤、甲状腺癌、唾液腺癌、肺癌、结直肠癌、黑素瘤、结肠癌,乳腺癌、胃肠道间质瘤、骨肉瘤、胆管癌、胰腺癌、先天性中胚层肾癌、原发性未知癌、阑尾癌、肝癌、前列腺癌和子宫颈癌等。

目前,国内获批的适应症是:

·携带NTRK融合基因且不包括已知获得性耐药突变的成人和儿童实体瘤;

·局部晚期、转移性疾病或手术切除可能导致严重并发症的成人和儿童实体瘤;

·无满意替代治疗或既往治疗失败的成人和儿童实体瘤。

四、这些问题,你可能想知道

Q1:有没有耐药性?

作为一种靶向药,拉罗替尼也有耐药性,主要跟患者的NTRK基因新突变有关。针对拉罗替尼的耐药性,第二代TRK靶向药已问世,未来如果发现新的耐药位点,仍需要科学家们来解决。

Q2:需要基因检测吗?

目前,NTRK基因融合的检测方法主要有以下4种:

免疫组化(IHC):普及较广,成本低,可报销,但特异性有限,只能作为初筛。

荧光原位杂交(FISH):灵敏度和特异度较高,所用样本少,对肿瘤纯度要求低,但需要用荧光显微镜检查,无法确定融合伴侣。

逆转录聚合酶链式反应(RT-PCR):灵敏度和特异度高,可以测出在RNA水平上表达的基因融合,成本较低。缺点是靶序列必须是已知的,不能检测新的融合伴侣。

基于DNA和RNA的二代测序(NGS):灵敏度和特异度都较高,可以检测到新型融合伴侣,能同时检测多个可靶向治疗靶点。缺点是花费的时间较长(1-3周),成本较高。

Q3:什么时候能用?费用多少?

一般来说,新药获批上市后还不能直接销售,需要进行试用观察,记录药物的试用效果。只有通过试用观察阶段,商家才可以进行批量生产,上架销售。从获批到能买到,大概需要3-5个月的时间

至于价格,拉罗替尼在美国的售价为每月32800美元,约每年250万人民币。目前国内的售价尚未确定,希望不会过于昂贵,让更多患者用得起。

抗癌药上市,对癌症患者和家属来说是巨大的好消息,希望未来有更多抗癌手段出现,造福老百姓。


参考资料:

[1]“不限瘤种”靶向药拉罗替尼在中国获批,国内肿瘤精准治疗再迎利刃!.医学界肿瘤频道,2022-04-17

[2]拉罗替尼治疗肺癌临床数据亮眼,为肺癌精准治疗填补空白.中国医学论坛报,2022-04-13

[3]Hong DS, Shen L, Van Tilburg CM, et al. Long-term efficacy and safety of larotrectinib in an integrated dataset of patients with TRK fusion cancer. J Clin Oncol. 2021;39(suppl 15):abstr 3108. doi:10.1200/ JCO.2021.39.15_suppl.3108

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