问医生 找医院 查疾病 症状自查 药品通 快应用

80岁患上骨髓瘤,医生用这个方法助他活过6年!新药出现让治疗更有效

2021-11-10 14:16:3639健康网
核心提示:M蛋白检测是多发性骨髓瘤的一个特异性指标

比白血病的发病率还高、仅次于淋巴瘤,然而多发性骨髓瘤在公众眼里是陌生的!但对于86岁的黄伯来说,它是再熟悉不过的“麻烦老友”,已经朝夕相处了六年。

2015年2月,一次腰背痛得厉害,没想到竟然查出多发性骨髓瘤,黄伯头一次听到这种病名。医生告知“目前没有办法治愈,但可以用药控制”,这让绝望中的黄伯看到一线希望。

联合使用两种药物,后来又更新了用药方案,可每次的缓解时间不过两三个月就复发了。腰背疼痛严重,痛到无法走路,吃不下睡不好,黄伯一度怀疑自己“怕是命不久矣”!

他辗转就医,治疗效果始终不大理想,大约在2018年12月,经人介绍来到中山大学附属肿瘤医院血液肿瘤科就诊。

“老人非常痛苦,坐着轮椅,精神萎靡不振,胸背前后贴了四块止痛贴,肱骨还病理性骨折,”接诊医生、血液肿瘤科夏忠军教授对黄伯的印象深刻。作为华南地区最大的骨髓瘤诊治中心,该医院血液肿瘤科一年大概可以接诊到400个像黄伯这样的骨髓瘤患者。经过多学科会诊,给予精准的个体化用药,通过反复调整治疗模式,黄伯的病情得到了长时间的稳定,重新恢复行走,脸上重绽笑容。

受访专家:中山大学附属肿瘤医院血液肿瘤科夏忠军教授

夏忠军教授表示,多发性骨髓瘤值得引起关注,患者和家属不要轻易放弃。如今新的治疗模式、治疗手段层出不穷,新药的出现,明显提高了治疗有效率,明显地延长了患者整体的生存时间。

患者常在这些科室打转,误诊率高

多发性骨髓瘤是血液系统的第二大常见恶性肿瘤,约占血液系统恶性肿瘤的10%。欧美国家每10万人口中大概有4-6个患者是多发性骨髓瘤,而我国的多发性骨髓瘤发病率约为2/10万-4/10万。相比西方患者的发病年龄集中于69岁左右,中国患者大概要年轻6-10岁,发病年龄多数在60多岁。

多发性骨髓瘤虽然是血液病,公众对多发性骨髓瘤的疾病认知度普遍偏低,同时由于首发症状不同,患者第一次就诊时往往在非血液科以外的科室就诊。

“多发性骨髓瘤是一个多系统损害的疾病,初发症状最常见的是骨痛、腰痛或其他部位的疼痛。”夏忠军教授说,这些疼痛症状缺乏特异性,通常老百姓想到的是风湿病、腰椎间盘突出、骨质疏松症、退行性关节炎等疾病,因此非常容易误诊,骨髓瘤的临床误诊率高达60%

有骨头的损害、腰痛,患者往往去骨科就诊;也有相当多的患者伴有肾脏的损害,因为肾功能异常或者肾功能不全,病人可能到肾科去就诊了;还有一部分患者可能因为球蛋白的升高,或者伴有一些神经系统的损害,就去神经科就诊了。

“经过反复辗转多个科室就医后,有经验的医生意识到病人可能是多发性骨髓瘤,才转诊到我们血液科。”夏忠军教授感叹到,很多患者会首诊骨科、风湿免疫科或肾内科,从而延误了最佳治疗时机。不少骨髓瘤患者从发病到确诊整整花了一两年的时间。

60岁以上腰背痛,应该加做M蛋白检测

夏忠军教授强调,多发性骨髓瘤非常需要多学科诊疗,这对于早期发现、早期获得诊断、早期得到治疗是至关重要的。有的综合医院已经意识到这个问题,上海地区的复旦大学附属中山医院针对就诊的老年患者开展M蛋白检测,结果筛查出了不少骨髓瘤。

“M蛋白检测是多发性骨髓瘤的一个特异性指标,95%的多发性骨髓瘤患者都伴有M蛋白。”他介绍,M蛋白检测非常方便,费用也不贵,在中大肿瘤医院检测一次是20多块钱。目前发现85%的多发性骨髓瘤患者都有腰背痛的症状,对于60岁以上的老年患者,在抽血常规生化的时候加做一个M蛋白检测,那么可能95%的骨髓瘤都能够得到早期发现。

目前,中国多发性骨髓瘤患者五年生存率远低于美日等发达国家。根据2018年《柳叶刀》的调查数据显示,我国骨髓瘤患者的五年生存率约为24.8%,日本为33.3%,而美国则是46.7% 。

夏忠军教授表示,多发性骨髓瘤如果能早期发现、早期干预,治疗有效率会明显提高,患者的生存时间也会得到明显延长。国外研究发现,比如对高危的冒烟型多发骨髓瘤进行早期干预,可以使患者生存得到明显改善,无疾病进展时间、总生存时间都会得到明显改善。

不过到目前为止,多发性骨髓瘤仍然无法治愈。他认为,治疗面临的最大挑战有两个:一是老年患者居多,往往合并糖尿病、高血压、冠心病等基础性疾病,药物选择受到相当多的限制。二是多数患者面临着复发或耐药的问题,急需新的治疗药物,一旦多重耐药,治疗难度陡增。

十年治疗新进展,患者生存期明显延长

“黄伯依靠抗体药物维持了3年多,病情一直都比较稳定,但随着年龄增大,加上今年8月因为别的并发症需做手术中断了骨髓瘤的治疗,导致复发,病情又进展了,血素只有60克,血小板低至2万。”夏忠军教授考虑到病人对抗体药物可能不再敏感,改用新一代的蛋白酶体抑制剂并联用其他新药,终于帮助病人控制住病情。

其实近十来年,多发性骨髓瘤领域取得了非常大的治疗进展。夏忠军教授介绍,骨髓瘤治疗的最大进展主要体现在新药的出现,最具代表性的就是蛋白酶体抑制剂,第二大新药就是免疫调节剂,第三就是干细胞移植治疗。到了2000年以后,多发性骨髓瘤的疗效进一步提高,原因是有更新的药物的出现。比如抗体类的药物,在国内准备获批的赛诺菲CD38单抗,对于复发难治骨髓瘤,甚至对于初诊的多发性骨髓瘤也有非常高的近期有效率的,跟现有蛋白酶体抑制剂和免疫调节剂联合之后,对复发难治骨髓瘤,使近期疗效得到了明显提高。此外值得关注的是其他相关的免疫治疗,比如CAR-T治疗,国内临床研究数据显示其具有较好的经济有效率,也使患者的无疾病进展得到了明显的延长;还有像双抗体的治疗,也非常令人期待。

目前,受益于“港澳药械通”政策,可将临床急需、已在港澳上市的药品,经批准后在大湾区内地符合条件的医疗机构使用。

“随着大湾区政策的落地,国内没有获批的药物可以在海南及珠三角地区使用,对于多发性骨髓瘤患者来说是一个福音,增加了新的治疗选择。”夏忠军教授说,符合治疗条件的多发性骨髓瘤患者,目前赴海南或香港可以自费使用上与国际同步上市的全球创新药品。现在能够使用这些药物的患者还是非常少的,针对多发性骨髓瘤患者的迫切治疗需求,希望越来越多的创新药品能被引入临床使用,创新药也能早一步被引入内地惠及更多患者。

在今年进博会亮相的赛诺菲CD38单抗,于2020年先后在美国、欧盟和日本获批上市,今年北京惠民保和海南博鳌“乐城全球特药险”纳入这款药的全球获批适应症,多发性骨髓瘤患者可不出国门,在乐城“全球同步”用上并报销这款创新药。

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