基因疗法治疗白血病实现突破性进展

  美国宾夕法尼亚大学的研究人员8月10日发表报告说,他们利用基因疗法治疗白血病的临床试验取得了突破性进展:经过第一阶段临床试验,作为志愿者接受治疗的3名晚期慢性淋巴细胞白血病患者中,两人体内的白血病细胞完全消失,另1人的白血病细胞也大为减少。

  美国媒体认为,这一成果不仅为白血病的治疗提供了新途径,也为医学界过去20年探索利用基因疗法杀灭癌细胞的努力带来了新希望。

  “连环杀手”

  经过改造的T细胞一面杀死癌细胞,一面进自身增殖

  慢性淋巴白血病是一种最常见的白血病,目前的主要治疗方法是骨髓或干细胞移植,但并非对所有病例都有效果,而且死亡率较高。

  近年来,医学界一直希望通过提高免疫系统功能来治疗癌症,并已对人体免疫反应中扮演重要角色的T细胞做了不少研究。“T”是英语中“胸腺”一词的首字母,T细胞在胸腺内分化成熟,然“移居”到周围的淋巴组织中。研究人员此前对T细胞进了基因改良,然“派遣”它去杀灭癌细胞,但效果有限:经过基因修改的T细胞或者再生情况不良,很快在体内消失,或者对正常组织破坏极大。

  宾夕法尼亚大学基因疗法专家卡尔·琼率领的试验团队对相关技术进了改进,把一种新的遗传基因注入T细胞中,并向其发出信号,让它一面杀死癌细胞,一面进自身增殖。“我们在T细胞的表面安了一把钥匙,使它能打开只有癌细胞上才有的锁”,研究人员迈克尔·卡洛斯说,这种疗法不是刺激人体的免疫系统,而是“创造了一个免疫系统”。经过改进的T细胞可以消灭白血病细胞表层的一个分子,不仅对现存的癌细胞有效,而且新的癌细胞一旦出现,便立即予以歼灭。T细胞本来就可向病毒发起进攻,现在又被改造成了对付白血病细胞的“连环杀手”。

  效果显著

  两名患者体内未发现白血病细胞的情况已保持一年

  在临床试验中,研究人员先在3名志愿者身上抽血,提取出数百万个T细胞,然在实验室中对其进“改装”,再把“改装”好的T细胞注入志愿者体内。

  研究报告介绍了一名64岁志愿者的情况。这名志愿者起初毫反应,但两个星期开始打颤、恶心发烧,像是得了流感。医生解释,这是白血病细胞大量死亡的反应。几个星期,志愿者体内已检查不到白血病细胞,但“改造”过的T细胞仍然存活,随时准备杀灭新生的白血病细胞。

  目前,两名患者体内没有发现白血病细胞的情况已经保持了1年。不过,这种疗法也杀死了一些抗感染的细胞,志愿者正接受针对这一副作用的治疗。

  态度谨慎

  尚需扩大试验规模,并观察更长时间

  宾夕法尼亚大学的研究团队希望,今可通过进一步的试验,尝试用这一方法治疗其他类型白血病胰腺癌卵巢癌等。另有研究机构表示,他们对用这种方法治疗前列腺癌脑瘤更感兴趣。此外,研究人员也认为,该方法还为治疗肺癌、骨髓瘤和黑色素瘤等“提供了路线图”。

  不过,俄勒冈州波特兰一家癌症治疗中心的研究人员沃尔特·乌尔巴认为,尽管新成果“非常了不起”,但由于临床试验的规模不大,对试验结果应持谨慎态度。乌尔巴认为,另一个重要问题在于,这些T细胞究竟能否持续发挥作用,以防止白血病复发。

  卡尔·琼也承认:“我们只进了为期一年多的临床试验,疗效到底能持续多长时间尚需观察。”他表示,至少从目前来看,“临床试验的效果好得令人惊奇”。研究团队已表示,希望在进入第二阶段临床试验之前,再对另外4名志愿者进一次治疗。

(责任编辑:司徒穗铮)

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