近年来基因治疗的研究已是恶性肿瘤治疗的热点和希望。基因治疗包括:肿瘤抑制基因的替代治疗、基因引导的前体药物活化治疗和反义寡核昔酸的导入、免疫毒素治疗和细胞因子等。
肿瘤基因替代治疗利用突变的癌基因或野生型肿瘤抑制基因来抑制癌基因或替代缺失的肿瘤抑制基因，从而使肿瘤的生长受到抑制和肿瘤细胞发生凋亡，在胰腺癌中主要应用的抑癌基因有p16INK也相p53，用逆转录病毒或腺病毒载体将野生型抑癌基因有p16或p53突变的癌细胞，体内及体外均可明显抑制癌细胞的生长。
基因引导的前体药物活化治疗(gene-directed prodrug acti vation therapy，GPAT)的原理是向肿瘤细胞内导人一个哺乳动物本身不表达或表达很低的基因，其表达产物(酶)对细胞无毒性，但能将果种无毒的或毒性很低的前体药物变成有毒药物而杀伤靶细胞。药物敏感基因转染肿瘤细胞后，再给予无毒的前体药物，通过转化成有毒药物，从而杀死肿瘤细胞，因此这些基因亦称"自杀基因"。常用的有HSV的胸腺略晓激酶HSV/TK和细菌和真菌来源的胞 峪皖脱氨基酶CD。
反义寡核昔酸的导入治疗:反义寡核昔酸(antisense olignucleotide)是与DNA或RNA特殊序列互补的寡核昔酸，与靶基因杂交盯可有效地阻断该基因产物的转录，从而抑制癌细胞的生长。
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（责任编辑：司徒穗铮 实习编辑：柯宗兴）
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