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多活半年,胃肠道间质瘤迎来新“续命”药

2020-07-18 16:46:0239健康网
核心提示:胃肠道间质瘤在80年代我国曾一度被误作为“平滑肌肉瘤”进行治疗,随着对该疾病的认识,发现胃肠间质瘤是一类源于胃肠道间叶组织的肿瘤,意味着它可以出现在消化道所有的部位。
  电影《我不是药神》一夕之间让大家知道,原来在某些白血病患者中,需要依靠一种叫做“格列卫”(片中化名为“格列宁”)的天价靶向药进行续命,但很少人知道的是,作为全球第一款上市的小分子靶向药物它也能对另外一种疾病产生奇效——胃肠道间质瘤。

  中山大学附属肿瘤医院胃外科主任、广东省抗癌协会胃癌专业委员会主任委员周志伟教授介绍,因为是罕见病,胃肠道间质瘤在80年代我国曾一度被误作为“平滑肌肉瘤”进行治疗,随着对该疾病的认识,发现胃肠间质瘤是一类源于胃肠道间叶组织的肿瘤,意味着它可以出现在消化道所有的部位,“主要发生在胃和小肠,胃约占60-70%,小肠大概20-25%。”


中山大学附属肿瘤医院胃外科主任、广东省抗癌协会胃癌专业委员会主任委员周志伟教授

  虽然被称为“瘤”,但胃肠道间质瘤对身体造成的破坏能力不容小觑,它是一种具有潜在恶性倾向的侵袭性肿瘤,“胃肠道间质瘤的恶性程度与肿瘤的大小相关,发病初期可当做良性肿瘤手术切除达到治愈,但如果不予以重视,随着肿块的增大,会逐渐发生恶变并出现转移,晚期甚至失去手术治疗的机会,只能依靠靶向药物续命。”周志伟教授说道。

  症状表现与胃肠道癌症无异,胃肠镜成唯一发现手段

  虽然胃肠道间质瘤并不属于胃癌,当两者的症状表现极为相似,“无特异性,早期可无症状,部分患者可表现为消化道出血、腹痛、黑便、消化道梗阻、腹水等。”周志伟教授指出,因为没有明显的肿瘤标志物,患者只能通过胃肠镜检查或CT等影像学检查才能发现,在首次就诊的胃肠间质瘤患者中,有30%以上的患者已处于晚期。

  “即便是现在,在一些边远地区的医生还是缺乏对胃肠道间质瘤的认知,对特大公分的肿块,盲目进行手术切除,最后造成出血严重,脏器破裂,导致疾病复发。”中山大学肿瘤医院胃外科副主任医师邱海波副教授表示,针对胃肠道间质瘤规范化诊疗不可或缺,什么时候该手术?什么时候先用药?服药时长等等,都需要肿瘤专科医生进行判断。


中山大学肿瘤医院胃外科副主任医师邱海波副教授

  除手术外,靶向药物成胃肠道间质瘤主要治疗方式

  “对于极低危或低危的胃肠道间质瘤的患者,很好处理,单纯手术切除即可达到治愈的目的。”周志伟教授介绍,难的是中高危以上的患者,有资料显示,超过80%以上的高危胃肠道间质瘤的患者会在手术后出现复发,需要长期结合靶向药物治疗。此外,对于原本术前肿瘤较大、位置特殊的患者,无法彻底切除或需保留器官功能的患者,术前需先进行分子靶向治疗,待缩小后再做手术治疗。

  由于胃肠间质瘤对传统的放化疗不敏感,对于那些已经无法手术的晚期患者来说,靶向药物治疗就成为了他们唯一“续命”的手段。

  “上文中的‘格列卫’,也被叫做‘伊马替尼’成为了晚期胃肠间质瘤患者的一线治疗药物,部分患者可以一直服用该药获得长期生存,而更多的患者将会随着治疗时间延长,无可奈何的出现肿瘤耐药情况,进而接受二线和三线药物治疗,但三线治疗进展后,由于缺乏有效的四线药物,导致很多胃肠间质瘤患者面临无药可医的困境。”邱海波副教授指出。

  “不同于其它恶性肿瘤,胃肠道间质瘤患者即便到了服用三线药物治疗阶段,依然有很好的身体条件和精神状态,依然有强烈的治疗需求。”邱海波副教授提出,直到2020年5月15日,美国食品药品监督管理局宣布批准瑞普替尼上市,用于治疗接受过包括伊马替尼在内的3种或更多种激酶抑制剂治疗的晚期胃肠道间质瘤成年患者。由此,成为首个获批的四线治疗药物,三线治疗后发生进展的患者才摆脱了无药可医的困境。

  据悉,瑞普替尼是专门针对胃肠道间质瘤发病机制所研发的一种既广谱又精准的激酶抑制剂。可使胃肠道间质瘤的患者中位生存期延长至15.1个月,而此前只有6.6个月,不仅如此,瑞普替尼治疗接受伊马替尼治疗后晚期胃肠道间质瘤患者的全球Ⅲ期 INTRIGUE 研究也正在进行中,该研究旨在对比瑞普替尼与舒尼替尼作为二线治疗方案在胃肠道间质瘤患者中的疗效,亦有中国患者加入该研究。未来瑞普替尼的治疗范围有望向二线治疗持续推进。

  专家建议对胃肠道间质瘤治疗开展全程管理

  研究显示,靶向治疗依从性良好的患者,出现复发的概率显著低于依从性差的患者。意味着疾病治疗疗效与患者依从性也有着重要的关联。

  周志伟教授建议,由于胃肠道间质瘤的病程较长,对胃肠道间质瘤患者采取规范化的全程管理是提升诊疗水平的关键。“虽然现在靶向治疗极大延长了患者的生存时间,但晚期患者因各种原因致使服药的依从性差强人意。提升胃肠道间质瘤患者从诊断到术前、术后的全程管理水平刻不容缓。”

  邱海波副教授表示,“广州地区的胃肠道间质瘤的诊疗水平在全国处于领先地位,但发病率低、病例少,还是有很多医患对其及诊疗缺乏足够的认知。因此,提高胃肠道间质瘤的全程化管理非常重要。”

  随着近年来胃肠道间质瘤在诊断、治疗及研究领域取得快速进展,部分新的研究结果将对胃肠道间质瘤临床诊疗实践产生重要影响。中国临床肿瘤学会胃肠间质瘤专家委员会已经对一些关键内容进行了讨论,在 2017年版共识基础上形成了《中国胃肠间质瘤诊断治疗指南(2020年版),该指南有望在2020年6月问世。

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